Arrowhead अनुसंधान आरएनएआई के माध्यम से मानव में व्यापक रूप से मान्यता प्राप्त कैंसर जीन की सफल "मुंह बंद" दर्शाता

Published on March 22, 2010 at 6:30 AM

Arrowhead अनुसंधान निगम (NASDAQ: ARWR) ने आज घोषणा की कि चिकित्सीय परीक्षण बहुमत स्वामित्व वाली सहायक कंपनी, Calando फार्मास्यूटिकल्स इंक, शाही सेना हस्तक्षेप (आरएनएआई के माध्यम से siRNA के प्रणालीगत वितरण और एक व्यापक रूप से मान्यता प्राप्त कैंसर जीन की सफल "मुंह बंद" का प्रदर्शन किया है के द्वारा आयोजित किया जा रहा है ) मनुष्यों में. यह Calando के लिए एक सफलता है, अपने स्वामित्व पदक डिलीवरी ™ प्रणाली, और आरएनएआई के क्षेत्र का प्रतिनिधित्व करता है.

यह मानव में पहले कभी प्रदर्शन माना जाता है लक्षित siRNA युक्त nanoparticle वितरण प्रणालीगत प्रशासन, कार्यात्मक siRNAs के वितरण, और विशिष्ट mRNA और आरएनएआई के माध्यम से प्रोटीन की कटौती की उपलब्धि का उपयोग ट्यूमर के लिए. परीक्षण में इस प्रकार अब तक, कोई महत्वपूर्ण मादक पदार्थों से संबंधित toxicities, गंभीर प्रतिकूल घटनाओं (SAEs) के रूप में जाना जाता है, कि उपयोग को सीमित कर सकता है मनाया गया है. है Calando अध्ययन के आधार पर डेटा के रूप में प्रतिष्ठित पत्रिका नेचर में 21 मार्च, 2010 को एक अग्रिम ऑनलाइन संस्करण में प्रकाशित किए गए थे. : लेख, शीर्षक, "आरएनएआई के प्रणालीबद्ध लक्षित नैनोकणों के माध्यम से प्रशासित siRNA से मनुष्य में साक्ष्य," रूप में देखी जा सकता है http://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature08956.html. लेख और डेटा के आगे चर्चा भी रूप में देखी जा सकता है http://www.nature.com/news/2010/100321/full/news.2010.138.html .

अध्ययन प्रोफेसर मार्क ई. डेविस और कालटेक में वैज्ञानिकों की एक टीम के नेतृत्व में किया गया था. यह भी UCLA और दक्षिण टेक्सास से शोधकर्ताओं और चिकित्सकों शामिल त्वरित अनुसंधान चिकित्सा विज्ञान (स्टार्ट), दो साइटों है Calando चिकित्सीय परीक्षण का आयोजन. परीक्षण, जो जांच कर रही है और दवा उम्मीदवार 01-CALAA और व्यापक पदक nanoparticle वितरण प्रणाली, की सुरक्षा और प्रभावकारिता का प्रतिनिधित्व पहली बार siRNA प्रणालीबद्ध एक वितरण प्रणाली और मनुष्यों में कैंसर के खिलाफ siRNA के पहले उपयोग का उपयोग दिलाई. 01-CALAA और पदक ™ वितरण प्रणाली siRNA वितरण के क्षेत्र में नव प्रकाशित डेटा, जिसमें शामिल हैं के साथ उनके नेतृत्व चौड़ी:

  • SiRNA पदक जांच ट्यूमर biopsied से कोशिकाओं के अंदर नैनोकणों प्रदर्शन है कि पदक रोगियों के खून में संचार किया जा रहा है के बाद ट्यूमर में चक्कर siRNA में सक्षम है;
  • पदक की एक खुराक पर निर्भर ढंग में ट्यूमर है, जिसका अर्थ है कि उच्च एक मरीज को दिलाई खुराक, नैनोकणों के उच्च संख्या इच्छित लक्ष्य तक पहुँचने के अंदर उपस्थिति;
  • लक्ष्य mRNA (अक्सर "mRNA पछाड़ना" के रूप में कहा जाता है) में विशिष्ट कमी ribonuceotide (RRM2) रिडक्टेस, एक व्यापक रूप से मान्यता प्राप्त कैंसर लक्ष्य है कि 01-CALAA में कमी करने के लिए इंजीनियर है M2 सबयूनिट के लिए एन्कोडिंग;
  • विशिष्ट लक्ष्य RRM2 प्रोटीन के स्तर में कमी (अक्सर "प्रोटीन पछाड़ना" के रूप में संदर्भित);
  • संकेत है कि mRNA और प्रोटीन पछाड़ना दिया siRNAs और आरएनएआई तंत्र के रूप में स्वीकार किए जाते 5'-दौड़ विश्लेषण द्वारा evidenced द्वारा मध्यस्थता कर रहे हैं, साबित करना है कि पदक मानव में आरएनएआई सक्षम करने में सक्षम है.

पिछले एक दशक के लिए, आरएनएआई चिकित्सा विज्ञान के क्षेत्र बहुत investigational प्रयास और निवेश का ध्यान केंद्रित किया गया है. आरएनएआई एक मंच के रूप में व्यापक रूप से कई स्थितियों है कि वर्तमान में "undruggable" माना जाता है सहित विविध रोगों की एक विस्तृत सरणी के इलाज की एक संभावित क्रांतिकारी नया तरीका माना जाता है. यह एक अत्यंत शक्तिशाली चिकित्सकीय उपकरण है क्योंकि किसी भी प्रोटीन के उत्पादन के संभावित कर सकते हैं "ठुकरा दिया" एक बहुत विशिष्ट तरीके में हो. एक परिणाम के रूप में, आरएनएआई चिकित्सा विज्ञान में निवेश बड़े पैमाने पर किया गया है और सबसे बड़ी दवा कंपनियों द्वारा एक प्रमुख ध्यान केंद्रित है. हालांकि, एक नया चिकित्सात्मक वर्ग के रूप में आरएनएआई का वादा अभी तक का एहसास नहीं किया गया है. यह बड़े हिस्से में, इरादा ऊतकों और कोशिकाओं को अत्यधिक नाजुक siRNA पहुंचाने के लिए एक प्रभावी और सुरक्षित प्रणाली की कमी के कारण किया गया है. अपनी गहरी विशेषज्ञता और दवा वितरण प्रौद्योगिकी के क्षेत्र में लंबा अनुभव के साथ, Calando इस महत्वपूर्ण मूल्य बनाने के का अवसर मान्यता प्राप्त है, और मौजूदा डेटा का सुझाव है कि यह है कि अवसर पर पूँजीकृत है.

Last Update: 9. October 2011 05:23

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