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矢印の研究は人間の RNAi によって広く認識された蟹座の遺伝子の正常な 「沈黙を」示します

Published on March 22, 2010 at 6:30 AM

Arrowhead Research Corporation (NASDAQ: ARWR は) 今日大半所有の子会社、 Calando Pharmaceuticals、 Inc. によって行なわれる臨床試験が人間の RNA の干渉 (RNAi) によって広く認識された癌の遺伝子の siRNA そして正常な 「沈黙」の全身配達を示したことを発表しました。 これは RNAi の Calando、専有 RONDEL™の投射手段およびフィールドのための進歩を表します。

全身の管理を使用して腫瘍へ目標とされた siRNA 含んでいる nanoparticle 配達、機能 siRNAs の配達、および RNAi によって特定の mRNA および蛋白質の減少の達成の人間の前代未聞のデモンストレーションであることを考えます。 これまで試験で、使用を限定するかもしれない深刻で不利なイベントとして知られている (SAEs)重要な薬物関連の毒性は観察されませんでした。 Calando 調査に基づくデータは著名なジャーナル、 2010 年 3 月 21 日先発のオンライン版のに性質で、出版されました。 、 「目標とされた nanoparticles による組識的に管理された siRNA からの人間の RNAi の証拠タイトルを付けられる見る」、記事はでことができます: http://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature08956.html。 記事およびデータのそれ以上の議論はまたで見られるかもしれません: http://www.nature.com/news/2010/100321/full/news.2010.138.html

調査は教授マーク E. デービスおよび Caltech の科学者のチームによって導かれました。 それはまた研究者を含み、 UCLA および南テキサスからの臨床医は研究の Therapeutics、 (START) Calando 臨床試験を行なう 2 つのサイトを加速しました。 siRNA が人間の癌に対する siRNA の投射手段そして最初の使用を使用して組識的に管理された時最初に薬剤の候補者 CALAA-01 およびより広い RONDEL の nanoparticle の投射手段の安全そして効力を調査している表される試験。 CALAA-01 および RONDEL™の投射手段下記のものを含んでいる最近出版されたデータの siRNA 配達フィールドの鉛を広げました、:

  • RONDEL が患者ことをの血流に注ぎこまれることの後で腫瘍に siRNA を往復することができることを示す腫瘍から切り取って検査されるセルの中の RONDEL の siRNA の nanoparticles の検出;
  • より高いの患者に管理される線量高頻度の nanoparticles 意図されていたターゲットに達することを意味する線量依存した方法の腫瘍の中の RONDEL の存在;
  • ribonuceotide の還元酵素 (RRM2) の M2 の亜単位、 CALAA-01 が減らすために設計される広認識された癌ターゲットのためのターゲット mRNA (頻繁に 「mRNA 打撃と」の言われる) 符号化の特定の減少;
  • ターゲット RRM2 蛋白質のレベルの特定の減少 (頻繁に 「蛋白質打撃と」の言われる);
  • mRNA および蛋白質の打撃が受け入れられた 5' で立証されるように提供された siRNAs および RNAi のメカニズムによって仲介される徴候 - RONDEL が人間の RNAi を可能にすることができると証明する分析を競争させて下さい。

過去ディケイドのために、 RNAi の therapeutics のフィールドはずっと多くの investigational 努力および投資の焦点です。 プラットホームとして RNAi は広く現在 「undruggable」考慮される多くの条件を含む多数の多様な病気を、扱う可能性としては革命的な新しい方法として考慮されます。 それはあらゆる蛋白質の生産が極めて特殊な方法で可能性としては 「」回すことができるので非常に強力な治療上のツールです。 その結果、 RNAi の therapeutics の投資は広まって、ほとんどの大きい薬品会社によって主要な焦点行います。 ただし、新しい治療上のクラスとして RNAi の約束はまだ実現されていません。 これは、意図されていたティッシュおよびセルに非常に壊れやすい siRNA を提供するための有効で、安全なシステムの欠乏による大きい部分にありました。 Calando 薬剤配達技術の深い専門知識そして長い経験によって重要な値を作成するこの機会を認識しその機会を生かしたことを現在のデータは提案します。

「この進歩の証拠 siRNA ベースの therapeutics に、また私達の専有 RONDEL の投射手段に重要な確認を一般に提供し、私達の鉛の siRNA の治療上の候補者のために、 CALAA-01」、は先生を言いましたクリストファー Anzalone、矢印の CEO。 「私達はこの技術のサポートそして投資の私達の多くの年が身体歴のこの時に可能作った彼らの例外的な作業のための investigational チームを祝い、満足しています。 私達は私達が siRNA の therapeutics が科学から実行可能な処置としていろいろ流行する満たされなかった医学の必要性の患者のために偽りなく違いを生じることができる応用薬に歴史的な跳躍を作り始めるできる時間に近づいていることを信じます。

「これらの重要な証拠の概念データは健康に見る私達は私達を Calando 開発の次の段階に置きます。 siRNA の有効な全身配達は RNAi の therapeutics の聖杯と言われ、私達が人間のこれを達成してもいいことを私達は今示してしまいました。 私達は人間の次を示すために大きな価値が最初の会社によって作成されることを常に信じたありますことが: (1) 腫瘍のセルの中の siRNA 配達手段; (2) ターゲット mRNA 打撃; (3) ターゲット蛋白質の打撃; そして (4) 効果が RNAi のメカニズムによって仲介されたという証拠。 私達は今これらを示してしまいました、従って私達は特定の薬剤の候補者として、また RONDEL と組むことについては魅力的な候補者として Calando CALAA-01 に関して広く、適用範囲が広い siRNA の投射手段として事実上他のどの腫瘍学関連の siRNA シーケンスのも提供については認可の機会両方見続け。 私達は UCLA のより多くの患者の処理に今焦点を合わせ、開始します。 重要なのは、私達は薬物関連の SAEs を見ていません、従って私達が RNAi を誘発することができる線量の範囲を入力する間、私達が最大値によって容認される線量にはまだほど遠いことを私達は信じます (MTD)。 私達はそれを求めて線量を増やし続けるように意図します MTD」。 Anzalone 先生は完了しました。

Calando RONDEL の siRNA 配達プラットホームは治療上のあらゆる siRNA と自己組み立て、容易にプラットホームを癌を越える多くの病気の徴候に可能性としては適当にさせる多くの異なった目標とする分子を組み込むように設計されています。 重要なのは、砂糖ベースのシステムは前臨床および臨床開発で他の脂質ベースの siRNA の投射手段によって引き起こされる免疫組織のアクティブ化を示しませんでした。

Last Update: 13. January 2012 00:54

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