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활촉 연구는 인간에 있는 RNAi를 통해 넓게 인식한 암 유전자의 성공적인 "침묵시키를" 설명합니다

Published on March 22, 2010 at 6:30 AM

Arrowhead Research Corporation (NASDAQ: ARWR는) 오늘 대다수 소유된 자회사, Calando Pharmaceuticals, Inc.에 의해 수행되는 임상 시험이 인간에서 RNA 방해 (RNAi)를 통해 넓게 인식한 암 유전자의 siRNA 그리고 성공적인 "침묵시키는"의 조직 납품을 설명했다는 것을 알렸습니다. 이것은 RNAi의 차분하고, 그것의 소유 RONDEL™ 전달계 및 필드를 위한 돌파구를 나타냅니다.

조직 행정을 사용하여 종양에 표적으로 한 siRNA 포함 nanoparticle 납품, 기능적인 siRNAs의 납품, 및 RNAi를 통해 특정 mRNA 및 단백질 감소의 공적의 인간에 있는 전대 미문 데몬스트레이션이고 생각됩니다. 지금까지 예심에서, 사용을 제한할 수 있는 심각한 불리한 사건으로 알려져 있는 아니 (SAEs) 중요한 약 관련된 독성은, 관찰되었습니다. 차분한 연구 결과에 근거를 둔 데이터는 고급 전표, 2010년3월 21일 진보적인 온라인 판에서 에 성격에서, 간행되었습니다. , "표적으로 한 nanoparticles를 통해 조직으로 관리한 siRNA에서 인간에 있는 RNAi의 기록 표제가 붙은 전망될," 약품은에 수 있습니다: http://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature08956.html. 약품 및 데이터에 대한 추가 면담은 또한에 전망될 수 있습니다: http://www.nature.com/news/2010/100321/full/news.2010.138.html.

연구 결과는 교수 표 E. 데이비스와 Caltech에 과학자의 팀에 의해 지도되었습니다. 그것은 또한 연구원을 포함하고 UCLA와 남쪽 택사스에서 임상의는 연구 치료학, (START) 차분한 임상 시험을 진행하는 2개의 사이트를 가속했습니다. siRNA가 인간에 있는 암에 대하여 siRNA의 전달계 그리고 첫번째 사용을 사용하여 조직으로 관리될 첫번째로 약 후보자 CALAA-01와 더 넓은 RONDEL nanoparticle 전달계의 안전 그리고 효험을 조사하고 있는 나타나는 예심. CALAA-01와 RONDEL™ 전달계는 다음을 포함하는 새로 간행한 데이터를 가진 siRNA 납품 필드에 있는 그들의 지도를 넓혔습니다:

  • RONDEL가 환자의 혈류량으로 주입 후에 종양으로 siRNA 왕복 가능하다는 것을 설명하는 종양에서 생체 조직 검사를 실시하는 세포 안쪽에 RONDEL siRNA nanoparticles의 탐지;
  • 더 높은 것 환자에게 관리된 복용량, 최상의 nanoparticles 예정한 표적을 도달한다는 것을 의미하는 복용량 의존하는 방법에 있는 종양 안쪽에 RONDEL의 존재;
  • (수시로 "mRNA 때려 눕힘으로" 불리는) ribonuceotide 환원효소 (RRM2)의 M2 소단위, 줄이기 위하여 CALAA-01가 설계되는 넓 인식된 암 표적을 위한 표적 mRNA 암호화에 있는 특정 감소;
  • (수시로 "단백질 때려 눕힘으로" 불리는) 표적 RRM2 단백질 수준에 있는 특정 감소;
  • mRNA와 단백질 때려 눕힘이 받아들여진 5'로 입증되는 것과 같이 전달된 siRNAs 및 RNAi 기계장치에 의해 중재되는 표시 - RONDEL가 인간에 있는 RNAi를 가능하게 하는 가능하다는 것을 증명을 분석을 경주하십시오.

과거 십년간을 위해, RNAi 치료학의 필드는 계속 다량 조사 가능한 노력 및 투자의 초점입니다. 플래트홈으로 RNAi는 넓게 지금 "undruggable" 여겨지는 많은 조건을 포함하여 여러 종류 다양한 질병, 취급의 잠재적으로 혁명적인 새로운 방법이라고 여겨집니다. 어떤 단백질든지의 생산이 아주 특정 방법으로 잠재적으로 "" 아래로 돌리기 수 있기 때문에 극단적으로 강력한 치료 공구입니다. 그 결과로, RNAi 치료학에 있는 투자는 대폭적이고 대부분의 큰 제약 회사 에의한 중요한 초점입니다. 그러나, 새로운 치료 종류로 RNAi의 약속은 아직 실현되지 않았습니다. 이것은, 예정한 조직 및 세포에 높게 허약한 siRNA 전달을 위한 효과적이고 안전한 시스템의 부족 때문에 큰 부분에 있었습니다. 차분한 약 납품 기술에 있는 그것의 깊은 전문 기술 그리고 긴 경험으로 중요한 가치를 만드는 이 기회를 인식하고, 그 기회를 이용했다는 것을 현재 데이터는 건의합니다.

"이 돌파구 기록 siRNA 기지를 둔 치료학을 뿐 아니라 우리의 소유 RONDEL 전달계를 중요한 타당성 검사를 일반적으로 제공하고, 우리의 지도 siRNA 치료 후보자를 위해, CALAA-01,"는 박사를 말했습니다 크리스토퍼 Anzalone, 활촉의 CEO. "우리는 이 기술에 있는 지원 그리고 투자의 우리의 많은 년이 병력에 있는 이 순간에게 가능했던 만든 그들의 특별하은 일을 위한 조사 가능한 팀을 경하하고 만족 됩니다. 우리는 siRNA 치료학이 과학에게서 실행 가능한 처리로 다양한 널리 퍼진 unmet 의학 필요를 가진 환자를 위해 확실하게 효과를 낼 수 있는, 적용되는 약에게 역사적인 뜀을 만드는 것을 시작되 할 수 있는 시간이 우리에 의하여 접근하고 있다는 것을 믿습니다.

"이 중요한 증거 의 개념 데이터는 좋게 보더라도 우리가 저희를 차분한 발달의 다음 단계에 둡니다. siRNA의 효과적인 조직 납품은 RNAi 치료학의 성배(holy Grail)로 불리고, 우리가 인간에서 이것을 달성해서 좋다는 것을 우리는 지금 보여주었습니다. 우리는 항상 인간에서 뒤에 올 것 설명하기 위하여 훌륭한 가치가 첫번째 회사에 의해 만들 것이라는 점을 믿습니다 것이: (1) 종양 세포 안쪽에 siRNA 납품 차량; (2) 표적 mRNA 때려 눕힘; (3) 표적 단백질 때려 눕힘; 그리고 (4) 효력이 RNAi 기계장치에 의해 중재되었다 기록. 우리는 지금 이들을 보여주었습니다, 그래서 우리는 특정 약 후보자로, 뿐 아니라 RONDEL로 파트너가 되기를 위해 매력적인 후보자로 차분한 CALAA-01에 관하여 넓고, 유연한 siRNA 전달계로 실제로 다른 어떤 종양학 관련된 siRNA 순서 전달을 위해 허용 기회 둘 다 보는 것을 계속합니다. 우리는 지금 UCLA 둘 다에 추가 환자 치료에 집중되고 시작합니다. 중요한 사실은, 우리는 약 관련된 SAEs를 보고 있지 않습니다, 그래서 우리가 RNAi 시작 가능한 복용량 범위를 입력하는 동안, 우리가 최대에 의하여 관대히 다루어진 복용량에서 멀리 아직도 이다는 것을 우리는 믿습니다 (MTD). 우리는 그것을 찾아 복용량을 확대하는 것을 계속하는 것을 예정합니다 MTD." Anzalone 박사는 종결했습니다.

차분한 RONDEL siRNA 납품 플래트홈은 치료 어떤 siRNA든지로 각자 소집하고 쉽게 플래트홈을 암 저쪽에 많은 질병 표시에 잠재적으로 적용 가능한 시키는 많은 다른 표적으로 하는 분자를 통합하기 위하여 디자인됩니다. 중요한 사실은, 설탕 기지를 둔 시스템은 전 임상과 임상 발달에 있는 그 외에 기인한 면역 계통 활성화를 지질 기지를 둔 siRNA 전달계 보여주지 않았습니다.

Last Update: 13. January 2012 05:06

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