Het Onderzoek van de Pijlpunt Toont het Succesvolle „Tot Zwijgen Brengen“ van het Op Brede Schaal Erkende Gen van Kanker via RNAi in Mensen aan

Published on March 22, 2010 at 6:30 AM

Het Bedrijf van het Onderzoek van de Pijlpunt (NASDAQ: ARWR) kondigde vandaag aan dat de klinische proef die door meerderheid-bezeten dochteronderneming, Geneesmiddelen wordt geleid Calando, Inc. systemische levering van siRNA en het succesvolle „tot zwijgen brengen“ van een op brede schaal erkend kankergen via de interferentie van RNA (RNAi) in mensen heeft aangetoond. Dit vertegenwoordigt een doorbraak voor Calando, zijn merkgebonden RONDEL™ leveringssysteem, en gebied van RNAi.

Het wordt verondersteld om de allereerstee demonstratie in mensen van gerichte siRNA-bevat nanoparticle levering aan tumors gebruikend systemisch beleid, levering van functionele siRNAs, en voltooiing van specifieke mRNA en eiwitverminderingen via RNAi te zijn. Tot zover in de proef, is geen significante op drug betrekking hebbende die giftigheid, als ernstige ongunstige gebeurtenissen wordt bekend (SAEs), waargenomen die gebruik kunnen beperken. De Gegevens op de studie van Calando worden gebaseerd werden gepubliceerd in het prestigieuze dagboek, Aard, op 21 Maart, 2010 in een vooruitgangs online uitgave die. Het met een adellijke titel artikel, „Bewijsmateriaal van RNAi in mensen van systemisch beheerd siRNA via gericht nanoparticles,“ kan worden bekeken bij: http://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature08956.html. De Verdere bespreking van het artikel en de gegevens kan ook worden bekeken bij: http://www.nature.com/news/2010/100321/full/news.2010.138.html.

De studie werd geleid door Professor Mark E. Davis en een team van wetenschappers in Caltech. Het omvatte ook onderzoekers en werkers uit de gezondheidszorg van UCLA en Zuid-Texas Versnelde de Therapeutiek van het Onderzoek (START), de twee plaatsen die de klinische proef van Calando leiden. De proef, die de veiligheid en de doeltreffendheid van drugkandidaat calaa-01 en het bredere RONDEL nanoparticle leveringssysteem onderzoekt, vertegenwoordigde de eerste keer siRNA systemisch werd beheerd gebruikend een leveringssysteem en het eerste gebruik van siRNA tegen kanker in mensen. Calaa-01 en het RONDEL™ leveringssysteem verwijdde hun lood op het gebied van de siRNAlevering met de onlangs gepubliceerde gegevens, die omvatten:

  • Opsporing van RONDEL siRNA nanoparticles binnenkantcellen van tumors een biopsie op worden verricht op aantonen, die dat RONDEL siRNA in tumors na wordt gegoten in de bloedsomloop van patiënten kan shuttling die;
  • Aanwezigheid die van RONDEL binnen tumors op een dose-dependent manier de betekent, dat hoger een dosis aan een patiënt beheerde, het hogere aantal nanoparticles bereikt het voorgenomen doel;
  • Specifieke die vermindering van doel mRNA die (vaak als „mRNA neerhalen“ wordt bedoeld) voor M2 subeenheid van ribonuceotidereductase codeert (RRM2), een wijd-erkend kankerdoel dat calaa-01 om worden gebouwd te verminderen;
  • Specifieke vermindering van doelRRM2 eiwitdieniveaus (vaak als „eiwitneerhalen“ worden bedoeld);
  • Aanwijzing dat mRNA en het eiwitneerhalen door geleverd siRNAs worden bemiddeld en het mechanisme RNAi zoals die door toegelaten 5 ' blijk van wordt gegeven van - REN analyse, test dat RONDEL RNAi in mensen kan toelaten.

In het afgelopen decennium, is het gebied van therapeutiek RNAi de nadruk van veel onderzoeksinspanning en investering geweest. RNAi als platform wordt wijd beschouwd als een potentieel revolutionaire nieuwe manier om een brede serie van diverse ziekten, met inbegrip van vele voorwaarden te behandelen die momenteel „als undruggable“ worden beschouwd. Het is een uiterst krachtig therapeutisch hulpmiddel omdat de productie van om het even welke proteïne potentieel „onderaan“ op een zeer specifieke manier kan worden gedraaid. Dientengevolge, is de investering in therapeutiek RNAi wijdverspreid geweest en een belangrijke nadruk door de meeste grote farmaceutische bedrijven geweest. Nochtans, is de belofte van RNAi als nieuwe therapeutische klasse nog niet gerealiseerd. Dit is, toe te schrijven in groot deel geweest, aan het gebrek aan een efficiënt en veilig systeem om hoogst breekbare siRNA aan voorgenomen weefsels en cellen te leveren. Met zijn diepe deskundigheid en lange ervaring in de technologie van de druglevering, erkende Calando deze kans om significante waarde tot stand te brengen, en de huidige gegevens stellen voor dat het voordeel heeft getrokken van die kans.

„Dit doorbraakbewijsmateriaal verstrekt belangrijke bevestiging in het algemeen, voor siRNA-gebaseerde therapeutiek evenals voor ons merkgebonden RONDEL leveringssysteem, en voor onze hoofd siRNA therapeutische kandidaat, zeiden calaa-01,“ Dr. Christopher Anzalone, CEO van Pijlpunt. „Wij wensen het onderzoeksteam voor hun uitzonderlijk werk geluk en gelukgewenst dat onze vele jaren van steun en investering in deze technologie dit ogenblik in medische geschiedenis mogelijk hebben gemaakt. Wij geloven wij de tijd naderen wanneer siRNA de therapeutiek kan beginnen een historische sprong van wetenschap aan toegepaste geneeskunde te maken, waar het een verschil als haalbare behandelingen voor patiënten met een verscheidenheid van overwegende unmet medische behoeften kan echt maken.

„Deze belangrijke goed plaatsen de bewijs-van-concept gegevens ons aangezien wij aan de volgende fase van de ontwikkeling van Calando kijken. De Efficiënte systemische levering van siRNA is bedoeld als Heilige Grail therapeutiek RNAi, en wij hebben nu aangetoond dat wij dit in mensen kunnen verwezenlijken. Wij hebben altijd geloofd dat de grote waarde door het eerste bedrijf worden gecreeerd om het volgende in mensen aan te tonen: (1) de voertuigen van de siRNAlevering binnen tumorcellen; (2) doelmRNA neerhalen; (3) doel eiwitneerhalen; en (4) bewijsmateriaal dat de gevolgen door het mechanisme RNAi werden bemiddeld. Wij hebben nu deze getoond, zodat blijven wij Calando als aantrekkelijke kandidaat voor partnering en verlenen van vergunningen kansen zowel met betrekking tot calaa-01 als specifieke drugkandidaat, evenals met RONDEL als breed, flexibel systeem zien van de siRNAlevering om vrijwel een ander te leveren op oncologie betrekking hebbende siRNA opeenvolging. Wij worden nu geconcentreerd bij het behandelen van meer patiënten bij zowel UCLA als BEGIN. _Belangrijk, wij zien met elkaar in verband brengen SAEs, zodat terwijl wij hebben in:gaan een dosis waaier geschikt van teweeg:brengen RNAi, wij geloven wij nog verre van een maximum tolereren dosis (MTD). Wij zijn te blijven van plan dosissen op zoek naar dat MTD stijgen.“ Dr. Anzalone besloot.

Het aflegmagazijn van RONDEL van Calando siRNA wordt ontworpen om met om het even welke therapeutische siRNA zelf-te assembleren en vele verschillende het richten molecules gemakkelijk op te nemen, makend het platform potentieel op vele ziekteaanwijzingen voorbij kanker van toepassing. Belangrijk die, heeft het systeem op basis van suiker niet de immuunsysteemactivering getoond door andere op lipide-gebaseerde siRNA leveringssystemen wordt veroorzaakt in pre-clinical en klinische ontwikkeling.

Last Update: 13. January 2012 03:31

Tell Us What You Think

Do you have a review, update or anything you would like to add to this news story?

Leave your feedback
Submit