Site Sponsors
  • Park Systems - Manufacturer of a complete range of AFM solutions
  • Strem Chemicals - Nanomaterials for R&D
  • Oxford Instruments Nanoanalysis - X-Max Large Area Analytical EDS SDD

There is 1 related live offer.

Save 25% on magneTherm

ArrowheadForskning Visar Lyckat ”Tysta” av den Brett Igenkända CancerGenen via RNAi hos människor

Published on March 22, 2010 at 6:30 AM

Arrowhead Forska Korporation (NASDAQ: ARWR) meddelade i dag att det kliniska försök som föras av detägde dotterbolag, Calando Pharmaceuticals, Inc. har visat systemic leverans av siRNA och lyckat ”tysta” av en brett igenkänd cancergen via RNAstörning (RNAi) hos människor. Detta föreställer ett genombrott för Calando, dess leveranssystem för ägare RONDEL™ och sätta in av RNAi.

Det tänks för att vara den första - någonsin demonstrationen hos människor av den riktade siRNA-innehållande nanoparticleleveransen till tumors genom att använda den systemic administrationen, leveransen av funktionella siRNAs och prestationen av närmare detalj mRNA och proteinförminskningar via RNAi. Således långt i försök, har inte viktiga drog-släkta toxiciteter som är bekant som allvarliga motsatt händelser (SAEs), observerats som kan begränsa bruk. Data som baserades på Calandos studie, publicerades i det prestigefullt förar journal över, Naturen, på Mars 21, 2010 i en för- on-line upplaga. Artikeln som är betitlad, ”Bevisar av RNAi hos människor från systemically administrerad siRNA via riktade nanoparticles,” kan beskådas på: http://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature08956.html. Den mer Ytterligare diskussionen av artikeln och datan kan också beskådas på: http://www.nature.com/news/2010/100321/full/news.2010.138.html.

Studien var ledde vid Professor Markerar E. Davis och ett lag av forskare på Caltech. Den också inklusive forskare och clinicians från UCLA och Södra Texas Accelererade ForskningTerapi (START), de två platserna som förar Calandos kliniskt försök. Försök, som utforskar säkerheten och effektiviteten av drogkandidaten CALAA-01 och det mer breda systemet för RONDEL-nanoparticleleverans, föreställde den första tidsiRNAen administrerades systemically genom att använda ett leveranssystem och det första bruket av siRNA mot cancer hos människor. CALAA-01 och RONDEL™-leveranssystemet gjorde deras bly- i siRNAleveransen bredare sätter in med de nyligen publicerade datan, som inkluderar:

  • Upptäckt av inre celler för RONDEL-siRNAnanoparticles biopsied från tumors som visar att RONDEL är kapabel av att skicka siRNA in i tumors når det har infused in i bloodstreamen av tålmodig;
  • Närvaro av inre tumors för RONDEL i ettanhörig sätt som är menande, som de högre en dos som administreras till en tålmodig, det högre, numrerar av påtänkt nanoparticlesräckvidd, uppsätta som mål;
  • Specifik förminskning uppsätta som mål in kodningen för mRNA (som ofta ses till som ”mRNA-introduktion”) för M2-subuniten av ribonuceotidereductase (RRM2), enigenkänd cancer uppsätta som mål att CALAA-01 iscensättas till minskning;
  • Specifik förminskning uppsätta som mål protein in RRM2 jämnar (ofta sett till som ”proteinintroduktion”);
  • Indikeringen, som mRNA- och proteinintroduktionen medlas av levererade siRNAs och den RNAi mekanismen som bevisat av accepterad 5' - RACE analys som bevisar att RONDEL är kapabel av att möjliggöra RNAi hos människor.

För det förgångna årtiondet har sätta in av RNAi terapi varit fokusera av mycket investigational försök och investering. RNAi som en plattform är brett ansedd ett potentiellt revolutionärt nytt långt av behandling av en bred samling av olika sjukdomar som är inklusive många, villkorar som är för närvarande ansett ”undruggable”. Den är ett extremt kraftigt terapeutiskt bearbetar, därför att produktionen av något protein kan potentiellt ”vändas besegrar” i ett mycket specifikt långt. Som ett resultat har investeringen i RNAi terapi varit utbredd och är en ha som huvudämne fokuserar vid mest stora farmaceutiska företag. Emellertid klassificerar har löftet av RNAi som ett nytt terapeutiskt inte ännu realiserats. Denna har varit, i stor del, tack vare bristen av ett effektiv och kassaskåpsystem för att leverera högt bräcklig siRNA till påtänkta silkespapper och celler. Med dess djupa sakkunskap och erfara long i drogleveransteknologi som Är Calando kände igen detta tillfälle att skapa viktigt värderar, och strömdatan föreslår att den har kapitaliserat på det tillfälle.

”Bevisar Detta genombrott ger det viktiga godkännandet för siRNA-baserad terapi i allmänhet såväl som för vårt leveranssystem för ägare RONDEL, och för vår terapeutiska kandidat för bly- siRNA, CALAA-01,”, sade Dr. Christopher Anzalone, VD av Arrowheaden. ”Gratulerar gratifieds Vi det investigational laget för deras ovanliga arbete och som våra många år av service och investeringen i denna teknologi har gjort detta ögonblick i medicinsk historiemöjlighet. Vi tror oss nearing tiden, då siRNAterapin kan börja att göra ett historiskt att hoppa från vetenskap till den applicerade medicinen, var den kan riktigt göra en skillnad som livsdugliga behandlingar för tålmodig med en variation av förhärskas unmet medicinska behov.

”Placerar Dessa viktiga motståndskraftig-av-begreppet data oss, väl som vi ser till det nästa arrangerar gradvis av Calandos utveckling. Den Effektiva systemic leveransen av siRNA har setts till som den Heliga Gralen av RNAi terapi, och vi har nu visat att vi kan utföra denna hos människor. Vi har alltid trott att storen värderar skulle skapas av det första företaget för att visa efter hos människor: celler (för 1) tumor för siRNAleveransmedel inre; uppsätta som mål mRNA-introduktionen, (2); uppsätta som mål proteinintroduktionen, (3); och (4) bevisa, som verkställer, medlades av den RNAi mekanismen. Vi har nu visat dessa, så vi fortsätter för att se Calando som en attraktiv kandidat för att bli partner med och att licensera tillfällen båda med hänsyn till CALAA-01 som en specifik drogkandidat, såväl som med RONDEL som ett brett böjligt siRNAleveranssystem för att leverera faktiskt någon annan oncology-släkt siRNA ordna. Vi fokuseras på behandling av mer tålmodig på både UCLA och STARTAR nu. Huvudsakligen ser vi inte drog-släkta SAEs, så stunder som vi har skrivit in en dos, spänner kapabelt av att starta RNAi, oss tror oss är stilla långtifrån ett maximum tolererad dos (MTD). Vi ämnar fortsätta för att eskalera doser i sökande av det MTD.”, Dr. Anzalone avslutade.

Den Calandos plattformen för RONDEL-siRNAleveransen planläggs för själv-att montera med någon terapeutisk siRNA och till lätt införlivat många olika uppsätta som mål molekylar, danande plattformen som potentiellt är tillämpbar till cancer för det okända för många sjukdomindikeringar. Huvudsakligen har detbaserade systemet inte visat immunförsvaraktiveringen som orsakas av andra lipid-baserade siRNAleveranssystem i pre-klinisk och klinisk utveckling.

Last Update: 25. January 2012 22:15

Tell Us What You Think

Do you have a review, update or anything you would like to add to this news story?

Leave your feedback
Submit