Da Gary Thomas
I Prodotti Farmaceutici di Tekmira, uno specialista in terapeutica di interferenza del RNA (RNAi) hanno annunciato che i Prodotti Farmaceutici di Alnylam ha riferito i risultati finali dal suo studio clinico di Fase I di un RNAi terapeutico per ALN-TTR01 (TTR) chiamato transthyretin che usa la tecnologia di consegna di nanoparticella del lipido di Tekmira per trattare l'amiloidosi TTR-mediata ed è prodotto da Tekmira.
I Prodotti Farmaceutici di Alnylam hanno presentato gli ultimi risultati al Congresso Internazionale XIII su Amiloidosi condotta in Groninga, Paesi Bassi. La società aveva riferito i risultati provvisori alla fine del 2011. Secondo i risultati, l'amministrazione ALN-TTR01 ha abbassato significativamente i livelli del siero sia di proteine mutanti che selvaggio tipe di TTR in pazienti con ATTR. Per un d'una sola dose, il colpo della proteina malattia-causante di TTR era duraturo, rapidamente e basato sul dosaggio. I risultati hanno dimostrato la sicurezza e la tollerabilità di ALN-TTR01.
I Prodotti Farmaceutici di Alnylam ora è compreso nello sviluppo di un secondo candidato della droga definito come ALN-TTR02, che egualmente usa la tecnologia di consegna di nanoparticella del lipido di Tekmira ed è prodotto da Tekmira. I Prodotti Farmaceutici di Alnylam ha iniziato uno studio clinico di Fase I su ALN-TTR02 per valutare l'attività, la tollerabilità e la sicurezza cliniche di ALN-TTR02. La società prevede la presentazione dei risultati da questo studio durante il Q3 di questo anno.
Tracci J. Murray, Presidente e Direttore Generale ai Prodotti Farmaceutici di Tekmira, ha specificato che la società è felice che gli ultimi risultati dallo studio clinico umano di Fase 1 di ALN-TTR01 esemplificano la tollerabilità della tecnologia di consegna di nanoparticella del lipido di Tekmira ed il suo significato nell'avanzamento dei prodotti di RNAi. La società continua i sui sforzi per avanzare la sua piattaforma della consegna di nanoparticella del lipido per facilitare la terapeutica di RNAi per varie indicazioni cliniche.
Sorgente: http://www.tekmirapharm.com