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箭头研究通过在人的 RNAi 展示成功 “沉默”广泛被认可的巨蟹星座基因

Arrowhead Research Corporation (那斯达克: ARWR) 今天宣布大部分拥有辅助执行的临床试验, Calando Pharmaceuticals, Inc. 通过核糖核酸干涉 (RNAi) 展示了系统发运 siRNA 和成功 “沉默”一个广泛被认可的癌症基因在人。 这表示减小音量,其所有权 RONDEL™送货系统和 RNAi 的域的突破。

使用系统管理,认为是在被瞄准的 siRNA 包含的纳米颗粒发运到肿瘤,特定 mRNA 和蛋白质减少的发运功能 siRNAs 和成绩的人的第一演示通过 RNAi。 至今在试算,没有重大的药物关连的有毒,叫作可能限制 (SAEs)使用的严重的相反活动,被观察了。 在减小音量研究基础上的数据在这个有名望的日记帐,本质上被发布了,在 2010年 3月 21日在一个预先的在线编辑。 这个条款,题为, “RNAi 的证据在人的从系统地被管理的 siRNA 通过被瞄准的 nanoparticles”,可以被查看在: http://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature08956.html。 关于这个条款和数据的进一步论述可能也被查看在: http://www.nature.com/news/2010/100321/full/news.2010.138.html

这个研究是由小组教授标记 E. 迪维斯和导致的加利福尼亚理工学院的科学家。 它也包括了研究员,并且从加州大学洛杉矶分校和南得克萨斯的临床工作者加速研究治疗学 (START),进行减小音量临床试验的二个站点。 试算,调查药物候选人 CALAA-01 和更加清楚的 RONDEL 纳米颗粒送货系统安全性和效力,表示,第一次 siRNA 系统地被管理使用送货系统和对癌症的 siRNA 的第一使用在人。 CALAA-01 和 RONDEL™送货系统扩大了他们的在 siRNA 发运域的线索与最近发布数据,包括:

  • RONDEL 在从肿瘤切片检查的细胞里面的 siRNA nanoparticles 的检测,显示出, RONDEL 能够穿梭 siRNA 到肿瘤在被灌输以后到患者血液;
  • RONDEL 出现在肿瘤里面的以一个剂量从属的方式,意味高剂量规定对患者, nanoparticles 的高数量到达这个打算的目标;
  • 对目标 mRNA (经常指 “mRNA 击倒”) 编码的特定减少 M2 亚单位的 ribonuceotide 还原酶 (RRM2), CALAA-01 被设计减少的一个宽被识别的癌症目标;
  • 对目标 RRM2 蛋白质级别的特定减少 (经常指 “蛋白质击倒”);
  • mRNA 和蛋白质击倒由被提供的 siRNAs 和 RNAi 结构斡旋如见证由被收下的 5' - 的表示请赛跑分析,证明, RONDEL 能够启用在人的 RNAi。

对于过去十年, RNAi 治疗学的域是调查工作成绩和投资焦点。 RNAi 作为平台广泛被认为对待大多不同的疾病一个可能地革命新的方式,包括当前被认为 “undruggable”的许多情况。 因为所有蛋白质的生产可能 “可能地启用下来”用一个非常详细的方式,它是一个非常强大的治疗工具。 结果,投资在 RNAi 治疗学方面普遍并且是一个主要重点由多数大制药公司。 然而, RNAi 承诺作为新的治疗选件类未认识到。 这,在大部分,由于缺乏提供的高度脆弱的 siRNA 一个有效和安全的系统到打算的组织和细胞。 其深刻的专门技术和长的经验在药物传递技术,减小音量认可了此机会创建重大的值,并且当前数据建议它利用了该机会。

“此突破证据一般来说,提供重要验证为基于 siRNA 的治疗学以及为我们的所有权 RONDEL 送货系统,并且为我们的线索 siRNA 治疗候选人, CALAA-01”,克里斯托弗 Anzalone,箭头的 CEO 博士说。 “我们祝贺我们的许多岁月技术支持和投资在此技术做此时候在病史可能的他们的例外工作的调查小组和被满足。 我们相信我们临近时候,当 siRNA 治疗学可能开始由科学做一个有历史的飞跃到应用的医学,它可能正确地产生变化作为可行的处理对有各种各样的流行为满足的医疗需要的病人。

“这些重要证明概念数据确定我们好,虽然我们查找对下阶段减小音量发展。 siRNA 有效系统发运指圣杯 RNAi 治疗学,并且我们现在向显示我们可以完成此在人。 我们总是相信很大的价值将是由第一家公司创建的展示下列在人: (1) siRNA 在肿瘤细胞里面的运载工具; (2) 目标 mRNA 击倒; (3) 目标蛋白质击倒; 并且 (4) 证据作用由 RNAi 结构斡旋。 我们现在显示了这些,因此我们继续发现减小音量作为一名可爱的候选人为成为伙伴和准许机会两个关于 CALAA-01 作为一名特定药物候选人,以及与 RONDEL 作为清楚,灵活的 siRNA 送货系统为提供实际上其他肿瘤学关连的 siRNA 顺序。 我们现在集中于治疗加州大学洛杉矶分校的更多患者并且开始。 重要地,我们没看见药物关连的 SAEs,因此,当我们输入了剂量范围能够触发 RNAi 时,我们相信我们仍然是远离最大数量被容忍的剂量 (MTD)。 我们打算继续升级剂量寻找那 MTD”。 Anzalone 博士推断。

减小音量 RONDEL siRNA 发运平台被设计自汇编与治疗所有的 siRNA 和容易地合并许多不同的瞄准的分子,使平台可能地可适用对在癌症之外的许多疾病表示。 重要地,这个含糖的系统在潜伏期和临床发展未显示其他造成的免疫系统启动基于油脂的 siRNA 送货系统。

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