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箭頭研究通過在人的 RNAi 展示成功 「沉默」廣泛被認可的巨蟹星座基因

Arrowhead Research Corporation (那斯達克: ARWR) 今天宣佈大部分擁有輔助執行的臨床試驗, Calando Pharmaceuticals, Inc. 通過核糖核酸干涉 (RNAi) 展示了系統發運 siRNA 和成功 「沉默」一個廣泛被認可的癌症基因在人。 這表示減小音量,其所有權 RONDEL™送貨系統和 RNAi 的域的突破。

使用系統管理,認為是在被瞄準的 siRNA 包含的納米顆粒發運到腫瘤,特定 mRNA 和蛋白質減少的發運功能 siRNAs 和成績的人的第一演示通過 RNAi。 至今在試算,沒有重大的藥物關連的有毒,叫作可能限制 (SAEs)使用的嚴重的相反活動,被觀察了。 在減小音量研究基礎上的數據在這個有名望的日記帳,本質上被發布了,在 2010年 3月 21日在一個預先的在線編輯。 這個條款,題為, 「RNAi 的證據在人的從系統地被管理的 siRNA 通過被瞄準的 nanoparticles」,可以被查看在: http://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature08956.html。 關於這個條款和數據的進一步論述可能也被查看在: http://www.nature.com/news/2010/100321/full/news.2010.138.html

這個研究是由小組教授標記 E. 迪維斯和導致的加利福尼亞理工學院的科學家。 它也包括了研究員,并且從加州大學洛杉磯分校和南得克薩斯的臨床工作者加速研究治療學 (START),進行減小音量臨床試驗的二個站點。 試算,調查藥物候選人 CALAA-01 和更加清楚的 RONDEL 納米顆粒送貨系統安全性和效力,表示,第一次 siRNA 系統地被管理使用送貨系統和對癌症的 siRNA 的第一使用在人。 CALAA-01 和 RONDEL™送貨系統擴大了他們的在 siRNA 發運域的線索與最近發布數據,包括:

  • RONDEL 在從腫瘤切片檢查的細胞裡面的 siRNA nanoparticles 的檢測,顯示出, RONDEL 能够穿梭 siRNA 到腫瘤在被灌輸以後到患者血液;
  • RONDEL 出現在腫瘤裡面的以一個劑量從屬的方式,意味高劑量規定對患者, nanoparticles 的高數量到達這個打算的目標;
  • 對目標 mRNA (經常指 「mRNA 擊倒」) 編碼的特定減少 M2 亞單位的 ribonuceotide 還原酶 (RRM2), CALAA-01 被設計減少的一個寬被識別的癌症目標;
  • 對目標 RRM2 蛋白質級別的特定減少 (經常指 「蛋白質擊倒」);
  • mRNA 和蛋白質擊倒由被提供的 siRNAs 和 RNAi 結構斡旋如見證由被收下的 5' - 的表示请賽跑分析,證明, RONDEL 能够啟用在人的 RNAi。

對於過去十年, RNAi 治療學的域是調查工作成績和投資焦點。 RNAi 作為平臺廣泛被認為對待大多不同的疾病一個可能地革命新的方式,包括當前被認為 「undruggable」的許多情況。 因為所有蛋白質的生產可能 「可能地啟用下來」用一個非常詳細的方式,它是一個非常強大的治療工具。 結果,投資在 RNAi 治療學方面普遍并且是一個主要重點由多數大製藥公司。 然而, RNAi 承諾作為新的治療選件類未認識到。 這,在大部分,由於缺乏提供的高度脆弱的 siRNA 一個有效和安全的系統到打算的組織和細胞。 其深刻的專門技術和長的經驗在藥物傳遞技術,減小音量認可了此機會創建重大的值,并且當前數據建議它利用了該機會。

「此突破證據一般來說,提供重要驗證為基於 siRNA 的治療學以及為我們的所有權 RONDEL 送貨系統,并且為我們的線索 siRNA 治療候選人, CALAA-01」,克里斯托弗 Anzalone,箭頭的 CEO 博士說。 「我們祝賀我們的許多歲月技術支持和投資在此技術做此時候在病史可能的他們的例外工作的調查小組和被滿足。 我們相信我們臨近時候,當 siRNA 治療學可能開始由科學做一個有歷史的飛躍到應用的醫學,它可能正確地產生變化作為可行的處理對有各種各樣的流行為滿足的醫療需要的病人。

「這些重要證明概念數據確定我們好,雖然我們查找對下階段減小音量發展。 siRNA 有效系統發運指聖杯 RNAi 治療學,并且我們現在向顯示我們可以完成此在人。 我們總是相信很大的價值將是由第一家公司創建的展示下列在人: (1) siRNA 在腫瘤細胞裡面的運載工具; (2) 目標 mRNA 擊倒; (3) 目標蛋白質擊倒; 并且 (4) 證據作用由 RNAi 結構斡旋。 我們現在顯示了這些,因此我們繼續發現減小音量作為一名可愛的候選人為成為夥伴和准許機會兩個關於 CALAA-01 作為一名特定藥物候選人,以及與 RONDEL 作為清楚,靈活的 siRNA 送貨系統為提供實際上其他腫瘤學關連的 siRNA 順序。 我們現在集中於治療加州大學洛杉磯分校的更多患者并且開始。 重要地,我們沒看見藥物關連的 SAEs,因此,當我們輸入了劑量範圍能够觸發 RNAi 時,我們相信我們仍然是遠離最大數量被容忍的劑量 (MTD)。 我們打算繼續升級劑量尋找那 MTD」。 Anzalone 博士推斷。

減小音量 RONDEL siRNA 發運平臺被設計自彙編與治療所有的 siRNA 和容易地合併許多不同的瞄準的分子,使平臺可能地可適用對在癌症之外的許多疾病表示。 重要地,這個含糖的系統在潛伏期和臨床發展未顯示其他造成的免疫系統啟動基於油脂的 siRNA 送貨系統。

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