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La Recherche de Pointe De Flèche Explique le « Amortissement » Réussi du Gène Largement Identifié de Cancer par l'intermédiaire de RNAi chez l'homme

Published on March 22, 2010 at 6:30 AM

Arrowhead Research Corporation (NASDAQ : ARWR) a aujourd'hui annoncé que le test clinique conduit par la filiale à participation majoritaire, Calando Pharmaceuticals, Inc. a expliqué l'accouchement systémique du siRNA et du « amortissement » réussi d'un gène largement identifié de cancer par l'intermédiaire de l'Interférence ARN (RNAi) chez l'homme. Ceci représente une découverte pour Calando, son système de distribution de propriété industrielle de RONDEL™, et la zone de RNAi.

C'est vraisemblablement la démonstration toute première chez l'homme de l'accouchement siRNA-contenant visé de nanoparticle aux tumeurs utilisant la gestion systémique, de l'accouchement des siRNAs fonctionnels, et de l'accomplissement de l'ARNm particulier et des réductions de protéine par l'intermédiaire de RNAi. Jusqu'ici dans l'essai, on a observé des toxicités médicament médicament pas significatives, connues sous le nom d'événements défavorables (SAEs) sérieux, qui peuvent limiter l'utilisation. Des Données basées sur l'étude Calando ont été publiées au tourillon prestigieux, Nature, le 21 mars 2010 dans une édition en ligne anticipée. L'article, intitulé, « Preuve de RNAi chez l'homme de siRNA systémiquement géré par l'intermédiaire des nanoparticles visés, » peut être visualisé à : http://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature08956.html. Davantage d'examen de l'article et des données peut également être visualisé à : http://www.nature.com/news/2010/100321/full/news.2010.138.html.

L'étude a été aboutie par le Professeur Note E. Davis et une équipe des scientifiques chez Caltech. Elle a également compris des chercheurs et les directeurs de stage de l'UCLA et du Texas Du Sud Ont Accéléré la Thérapeutique de Recherches (START), les deux sites conduisant le test clinique Calando. L'essai, qui vérifie la sécurité et l'efficacité du candidat CALAA-01 de médicament et du système de distribution plus grand de nanoparticle de RONDEL, représenté la première fois que le siRNA a été systémiquement géré utilisant un système de distribution et la première utilisation du siRNA contre le cancer chez l'homme. CALAA-01 et le système de distribution de RONDEL™ ont élargi leur plomb dans le domaine d'accouchement de siRNA avec les données neuf publiées, qui comprennent :

  • Dépistage des nanoparticles de siRNA de RONDEL à l'intérieur des cellules biopsiées des tumeurs, expliquant que RONDEL est capable de faire la navette le siRNA dans des tumeurs après avoir été infusé dans la circulation sanguine des patients ;
  • Présence de RONDEL à l'intérieur des tumeurs d'une façon dépendante de la dose, signifiant que les plus élevés une dose gérée à un patient, le nombre plus élevé de nanoparticles atteignent l'objectif destiné ;
  • Réduction Particulière codage de l'objectif ARNm (souvent désigné sous le nom du de la « précipitation d'ARNm ») pour la sous-unité de M2 de réductase de ribonuceotide (RRM2), un objectif large-décelé de cancer que CALAA-01 est conçu pour diminuer ;
  • Réduction Particulière des taux de protéine de l'objectif RRM2 (souvent désignés sous le nom de la « précipitation de protéine ») ;
  • Le Signe qui la précipitation d'ARNm et de protéine sont assistée par les siRNAs fournis et le mécanisme de RNAi comme démontré par 5' reçu - EMBALLEZ l'analyse, montrant que RONDEL est capable d'activer RNAi chez l'homme.

Pour la décennie passée, la zone de la thérapeutique de RNAi a été le centre de beaucoup d'effort et d'investissement d'investigation. RNAi comme plate-forme est largement considéré une voie neuve potentiellement révolutionnaire de traiter une grande sélection des diverses maladies, y compris beaucoup de conditions qui sont actuel considérées « undruggable ». C'est un outil thérapeutique extrêmement puissant parce que la production de n'importe quelle protéine peut potentiellement « être déclinée » d'une voie très particulière. En conséquence, l'investissement en thérapeutique de RNAi a été répandu et est un foyer important par la plupart des grandes sociétés pharmaceutiques. Cependant, la promesse de RNAi comme type thérapeutique neuf n'a pas été encore réalisée. C'a été, dans la grande partie, due au manque d'un système pertinent et sûr pour fournir le siRNA hautement fragile aux tissus et aux cellules destinés. Avec ses compétences profondes et longue expérience en technologie d'accouchement de médicament, Calando a identifié cette opportunité de produire la valeur significative, et les données actuelles suggèrent qu'elles aient capitalisé de cette opportunité.

« Cette preuve de découverte fournit la validation importante pour la thérapeutique siRNA-basée généralement ainsi que pour notre système de distribution de propriété industrielle de RONDEL, et pour notre candidat thérapeutique de siRNA de plomb, CALAA-01, » a dit M. Christopher Anzalone, PRÉSIDENT de Pointe De Flèche. « Nous félicitons l'équipe d'investigation pour leur travail exceptionnel et sommes gratifiés que nos beaucoup d'années de support et d'investissement en cette technologie ont effectué à ce moment en antécédents médicaux possible. Nous croyons que nous nous approchons du moment où la thérapeutique de siRNA peut commencer à effectuer un saut historique à partir de la science au médicament appliqué, où elle peut vraiment effectuer une différence en tant que demandes de règlement viables pour des patients présentant un grand choix de besoins médicaux imprévisibles répandus.

« Ces données importantes d'épreuve-de-concept nous positionnent tout bons que nous examinons à la phase suivante du développement Calando. L'accouchement systémique Pertinent du siRNA désigné sous le nom du Saint Graal de thérapeutique de RNAi, et nous avons maintenant prouvé que nous pouvons accomplir ceci chez l'homme. Nous avons toujours cru que la valeur grande serait produite par la première société pour expliquer le suivant chez l'homme : (1) véhicules d'accouchement de siRNA à l'intérieur des cellules tumorales ; (2) précipitation de l'objectif ARNm ; (3) précipitation de protéine cible ; et (4) preuve que les effets étaient assistés par le mécanisme de RNAi. Nous avons maintenant affiché ces derniers, ainsi nous continuons à voir Calando en tant que candidat attirant pour partnering et des opportunités les deux de qualification en ce qui concerne CALAA-01 en tant que candidat de médicament spécifique, ainsi qu'avec RONDEL comme système de distribution grand et flexible de siRNA pour fournir pratiquement n'importe quelle autre séquence liée à l'oncologie de siRNA. Nous sommes maintenant concentrés sur soigner plus de patients à l'UCLA et COMMENÇONS. D'une Manière Primordiale, nous ne voyons pas SAEs médicament médicament, ainsi tandis que nous avons écrit un domaine de dose capable de déclencher RNAi, nous croyons que nous sommes toujours loin d'un maximum de dose tolérée (MTD). Nous avons l'intention de continuer à escalader des doses à la recherche de celle MTD. » M. Anzalone a conclu.

La plate-forme Calando d'accouchement de siRNA de RONDEL est conçue auto-pour assembler avec n'importe quel siRNA thérapeutique et pour comporter facilement beaucoup de différentes molécules de désignation d'objectifs, rendant la plate-forme potentiellement applicable à beaucoup de signes de la maladie au delà de cancer. D'une Manière Primordiale, le système à base de sucre n'a pas affiché le lancement de système immunitaire provoqué par d'autres systèmes de distribution lipide-basés de siRNA dans le développement préclinique et clinique.

Last Update: 13. January 2012 02:07

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