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第1期CALAA - 001的临床试验表明通过针对性的纳米粒子的siRNA传递系统

Published on June 1, 2010 at 8:15 AM

箭头研究公司(纳斯达克股票代码:ARWR)今天宣布,其控股子公司,Calando制药中期从第一阶段的临床试验数据进行,将在2010年美国临床肿瘤学会(ASCO)年度会议协会提出。

该试验涉及Calando的治疗候选人CALAA - 01,制定其专有的输送系统,RONDEL(TM),和一个针对癌症的siRNA序列。安东尼里瓦斯博士加州大学洛杉矶分校的Jonnson综合癌症中心,将讨论在海报展示的数据,2010年6月6日(星期日)东部时间下午5:00。

“RONDEL是一个灵活的输送系统,我们相信这将最终使多个RNAi疗法,我们鼓励我们看到CALAA - 01。”
与临床研究数据的抽象的,题为“系统性交付的siRNA,通过针对性的纳米粒子在癌症患者:从第一级的第1阶段临床试验的结果”(摘要号3022)也将在发展治疗 - 实验治疗学会议6月6日下午2:00至下午6:00

,箭头的行政总裁,博士说:“克里斯托弗Anzalone:”作为第一个概念证明型表现出系统性的siRNA的交付,并通过RNAi基因沉默在人类的数据,这些数据代表一个重要的里程碑,为我们公司和更广泛的RNAi行业。 “RONDEL是一个灵活的输送系统,我们相信这将最终使多个RNAi疗法,我们鼓励我们看到CALAA - 01。”

里瓦斯博士说,“鉴于有效的siRNA在人类全身交付的长期存在的障碍,这些令人振奋的数据代表的RNAi领域迈出的重要一步。 RONDEL从肿瘤活检细胞内的siRNA的纳米粒子的检测表明,RONDEL是能够穿梭到肿瘤后注入到患者血液中的siRNA。我们也看到mRNA和蛋白击倒以及RONDEL内肿瘤的存在,在剂量依赖的方式,这两者都是有效的系统性交付的优秀迹象。虽然仍有许多工作要做,这些研究结果表明,RONDEL传递系统的方法可以扩大使用作为给药和治疗许多癌症治疗,目前认为是不治之症的目标的手段。“

在加州大学洛杉矶分校琼森综合癌症中心在洛杉矶,加利福尼亚,并开始在圣安东尼奥,德克萨斯州(南得克萨斯加速研究治疗)第一阶段CALAA - 001的临床试验正在进行。该试验是一个开放标签,剂量升级CALAA - 01静脉注射的成年人,谁没有其他标准的护理治疗实体瘤的研究。 CALAA - 01治疗的15例,无剂量限制性毒性进行观察。在最高剂量水平的一个病人四个月稳定的转移性黑色素瘤,从之前当然的变化。从三个病人的活组织切片显示与剂量相关的金额CALAA - 01纳米粒子在肿瘤。此外,减少的目标信使RNA靶蛋白,是观察,并在最高剂量,有针对性的蛋白质被撞倒确认具体裂解序列(RACE - PCR)的机制。这项研究的作者得出结论,通过有针对性的纳米粒子siRNA的的全身已交货的耐受性良好,并能诱导特定的siRNA介导的基因沉默。这项研究正在进行之中,患者继续参加升级剂量。该公司预计将完成2010年日历年度结束的第一阶段研究。

来源: http://www.arrowheadresearch.com/

Last Update: 6. October 2011 13:28

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