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조오지아는 Nucleoprotein 기계를 위한 Nanomedicine 센터를 확보합니다 $16.1 백만 그랜트를 기술 지도했습니다

Published on October 29, 2010 at 3:10 AM

Nucleoprotein 기계를 위한 Nanomedicine 조오지아에 의하여 기술 지도된 센터는 건강 (NIH)의 국제 학회에 의해 그것의 재생의 한 부분으로 5 년간 $16.1 백만의 포상을 수신했습니다.

8 기관 연구단은 단 하나 유전자 무질서를 위한 임상으로 실행 가능한 유전자 개정 기술의 발달을 추격하고 겸상적혈구에 기술의 효험을 설명하는 것을 계획합니다.

센터는 2005년과 2006년 의 NIH의 장기 nanomedicine 연구 목표의 중요한 이니셔티브에 설치된 8개의 NIH Nanomedicine 개발 센터의 한개입니다.

겸상적혈구는 70,000명 이상 미국인에 영향을 미치는 출생시 존재하는 유전 상태입니다. 그것은 이상한 헤모글로빈 - 혈액에 있는 산소를 전송하는 단백질을 생성하는 단 하나 바꾸인 유전자를 관련시킵니다. 겸상적혈구에서는, 적혈구는, 스티키 열심히 되고 "C"는 형성했습니다. 씨클 셀은 일찌기 정지합니다, 적혈구의 일정한 부족을 일으키는 원인이 되는. 이상한 세포는 또한 작은 혈관에 있는 교류를 막아, 감염과 심각한 가슴 증후군과 같은 만성 고통 그리고 그밖 심각한 문제를 일으키.

"비록 연구원이 알고 있더라도 겸상적혈구는 beta globin 유전자에 있는 단 하나 A에서 T 돌연변이에 기인합니다, 널리 사용 가능한 치료가 없습니다," 중심 디렉터 갱 Bao, 조오지아 기술과 Emory 대학에 생물 의학 기술설계의 월러스 H. Coulter Department에 있는 생물 의학 기술설계에 있는 로버트 A. 밀튼 Chair를 말했습니다. "직접까지 그리고 정확하게 단 하나 돌연변이를 고쳐서, 우리는 감소시켜거나 개별의 혈액 스트림에 있는 씨클 셀 인구를 삭제하고 건강한 적혈구로 씨클 셀을 교환하는 것을 희망합니다."

센터는 2005년과 2006년 의 NIH의 장기 nanomedicine 연구 목표의 중요한 이니셔티브에 설치된 8개의 NIH Nanomedicine 개발 센터의 한개입니다. 센터에는 생물학자, 의사, 수학자, 엔지니어 및 컴퓨터 과학자를 포함하는 높게 전문 분야 협력 과학적인 팀이 있습니다. 강렬한 경쟁을 통해서, NIH는 조오지아 Tech.에 의해 지도된 것을 포함하여 두번째 단계 자금 조달을 4개의 센터를, 선정했습니다.

조오지아 기술에 화학 & 생체 고분자 기술설계의 조오지아 기술과 Emory 대학 그리고 학교에 생물 의학 기술설계의 풀베는 날 부에 있는 전문가 이외에, 조오지아의 의학 대학에서 연구원, 찬 봄 항구 실험실, 뉴욕 대학 의료 센터, 메사츄세스 공과대학, 스탠포드 대학 및 하버드 대학은 또한 센터의 일원입니다.

겸상적혈구를 취급하기 위하여 연구단이 제시한 유전자 개정 접근은 설계한 아연 핑거 nucleases를 투발하는 관련시킵니다 (ZFNs) -- 특정 사이트에 DNA를 자른 유전 가위 -- 그리고 겸상적혈구에 개별의 골수에서 고립되는 hematopoietic 줄기 세포의 핵으로 DNA 개정 템플렛. 연구원은 모든 혈구의 선구자이기 때문에 만들어진 씨클 셀 환자에서 기능장애이라고 세포를 포함하여 hematopoietic 줄기 세포를, 선택했습니다. Hematopoietic 줄기 세포는 단 하나 hematopoietic 줄기 세포 조차의 이식이 유기체의 전체 혈액 시스템을 리빌드하게 충분하다 그 같은 유력한 재생하는 잠재력을 소유합니다.

연구원은 ZFN 단백질을 설계하고 낙관하는 것을 계획합니다 그래서 그로 인하여 개정을 위한 유전자를 활성화하는 겸상적혈구 돌연변이의 가까이에 DNA에 있는 두 배 물가 틈을, 유도할 것입니다. 부서지는 DNA 끝은 제공 템플렛에 의해 제공된 유전 정보를 사용할 일치하는 재결합 수선 통로를 입력할 것입니다, -- 본래 손상되는 정보 보다는 오히려 -- 돌연변이를 정정하기 위하여. 유전자 정정되는 hematopoietic 줄기 세포가 바디에서 후에 주사될 경우, 건강한 씨클 셀을 대체하기 위하여 적혈구를 일으킬 것입니다.

"바이러스성 기지를 둔 선그림 또는 외국 DNA가 이용되지 않다 이 접근 현재 유전자 표적으로 하고는 및 유전자 치료 기술에 있는 에서 중요한 패러다임 교대를인 설계,"는 또한의 조오지아 기술 대학 수훈이 있는 교수 설명한 Bao 나타냅니다. "우리는 우리가 모든 세포에 있는 돌연변이 모두를 고칠기 필요가 없기 때문에 순조로운 접근이다는 것을 생각합니다; 우리는 매우 건강한 적혈구로 그 세포를 교환해서 서만 씨클 셀 인구를 감소시킬 필요가 있습니다."

극적으로 일치하는 재결합 중재한 유전자 개정의 비율을 증가하고, 유전자 개정 효율성을 확대하기 위하여 ZFNs의 활동 그리고 특이성을 향상하고 잠재적으로 해로운 떨어져 표적 효력을 극소화하고, 유전자 개정에 필요한 분대를 고능률 및 처리량을 가진 hematopoietic 줄기 세포에 전달하고, 쓸모 없는 genomic 재배열을 피하고 ZFN 변경한 hematopoietic 줄기 세포의 engraftment를 낙관하는 필요를 포함하여 센터의 목표, 달성에 있는 중요한 도전이 있습니다.

Hematopoietic 줄기 세포에 있는 유전자 개정의 효율성을 증가하기 위하여는, 제시한 유전자 개정 접근은 일치하는 재결합으로 결합하는 비 일치하는 끝에서 수선 통로 선택에 있는 교대를 요구할 것입니다. 이것을 달성하기 위하여는, 연구원은 수선 복합물의 집합을 두 배 물가 틈 사이트에 구상하고 일치하는 재결합으로 통로 선택을 이동하기 위하여 내정간섭을 개발하기 위하여 마지막 4 년에서 발전한 방법을 이용하도록 계획합니다.

쓸모 없는 떨어져 표적 효력 또는 유전자 재배열이 극소화되고 또는 피할 수 있다 그래야 ZFN 활동을 통제하기 위하여는, 연구원은 세련하고 단백질의 디자인 그리고 생산을 낙관하고 ZFN 활동의 더 나은 일시적인 통제를 위한 photoactivatable 단백질을 개발하는 것을 계획합니다. 추가적으로, 생세포에 있는 설계한 단백질 및 제공 템플렛의 운명 그리고 역동성을, 및 바라지 않는 돌연변이 및 유전자 재배열의 부각 조사하고는 및 생물학적 효과에 의하여, 연구단은 프로세스를 더 향상할 것입니다.

비발한 화상 진찰 탐사기 및 방법이 Nucleoprotein 기계를 위한 Nanomedicine 센터에서 이미 개발된 상태에서, 연구원은 유전자 개정 프로세스에 있는 각 단계를 관찰하고 체계적으로 낙관할 수 있을 것입니다. 일단 그것이 달성되면, 연구단은 겸상적혈구의 마우스 모형에 있는 유전자 개정 접근을 설명할 것입니다. 그들의 목표는, 유전자 정정한 세포가 마우스 hematopoietic 시스템을 재구성하고 겸상적혈구 표현형을 반전할 수 있다는 것을 Bao에 따라 설명하기 위한 것입니다.

"우리는 겸상적혈구에 이 접근을 설명하기 위하여 집중하고 싶습니다, 그러나 우리가 성공하는 경우에, 동일 접근은 오늘 추정했습니다 세계에 있는 단 하나 유전자 무질서를 낭포성 섬유증 및 Tay-Sachs와 같은" 유명한 Bao 몇몇을의 그밖 6,000 취급하기 위하여 채택될 수 있습니다.

근원: http://gtresearchnews.gatech.edu/

Last Update: 11. January 2012 20:44

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