Site Sponsors
  • Oxford Instruments Nanoanalysis - X-Max Large Area Analytical EDS SDD
  • Strem Chemicals - Nanomaterials for R&D
  • Park Systems - Manufacturer of a complete range of AFM solutions

核蛋白质设备乔治亚技术主导的 Nanomedicine 中心获取 $16.1 百万格兰特

Published on October 29, 2010 at 3:10 AM

核蛋白质设备乔治亚技术主导的 Nanomedicine 中心获得了证书 $16.1 百万五年作为其续订一部分由国家卫生研究所 (NIH)。

八机构研究小组计划继续处理临床可行的基因更正技术的发展单一基因紊乱的和展示技术的效力以镰状细胞贫血病。

这个中心是在 2005年和 2006年设立的八个 NIH Nanomedicine 开发中心之一, NIH 的长期 nanomedicine 研究目标的关键主动性。

镰状细胞贫血病是一个基因情况当前影响超过 70,000 个美国人的出生时。 它介入生产异常血红蛋白 - 蛋白质运载在这滴血液的氧气的一个唯一修改过的基因。 在镰状细胞贫血病,红血球难成为,粘性,并且 “C”塑造了。 镰状细胞及早中断,导致红血球恒定的短缺。 异常细胞也堵塞在小的血管的流,引起慢性痛苦和其他严重的问题例如传染和深刻胸口综合症状。

“即使研究员知道镰状细胞贫血病是由一个唯一 A 到 T 变化造成的在 beta 球蛋白基因,没有广泛可用的治疗”,主任帮会 Bao,罗伯特 A. 在生物医学工程的米尔顿 Chair 说中心在生物医学工程的华莱士 H. Coulter Department 在乔治亚技术和艾文理大学的。 “由直接地和精密地修理这个唯一变化,我们希望减少或消灭在单个的血液的镰状细胞人口和用健康红血球替换镰状细胞”。

这个中心是在 2005年和 2006年设立的八个 NIH Nanomedicine 开发中心之一, NIH 的长期 nanomedicine 研究目标的关键主动性。 中心有高度包括生物学家、医师、数学家、工程师和计算机学家的多重学科的科学小组。 通过强烈的竞争, NIH 为第二阶段资助选择了四个中心,包括乔治亚导致的那个 Tech。

除关于生物医学工程的犁刀部门的专家之外在乔治亚技术和艾文理大学和化工 & 生物化子的工程学校的在乔治亚技术的,从乔治亚山东医学院的研究员,冷弹簧港口实验室、纽约大学治疗中心、麻省理工学院、斯坦福大学和哈佛大学也是这个中心的成员。

研究小组建议的基因更正途径对待镰状细胞贫血病介入传送设计的锌手指 nucleases (ZFNs) -- 在一个特定站点剪切脱氧核糖核酸的基因剪刀 -- 并且脱氧核糖核酸更正模板到与单个骨髓查出的造血的干细胞里中坚力量以镰状细胞贫血病。 研究员选择了造血的干细胞,因为他们是所有血细胞前体,包括细胞使不正常在镰状细胞患者。 造血的干细胞拥有这样有力再生潜在甚而唯一造血的干细胞的移植是满足重建有机体的整个血液系统。

研究员计划设计和优选 ZFN 蛋白质,因此他们在镰状细胞贫血病变化附近将导致在脱氧核糖核酸的一个二重子线中断,从而激活更正的基因。 残破的脱氧核糖核酸末端将输入同源再结合维修服务路,将使用施主模板的基因情报 -- 而不是原始有缺陷的信息 -- 更正变化。 当基因被更正的造血的干细胞在这个机体被注射,他们将导致健康红血球替换镰状细胞。

“此途径在瞄准当前的基因中表示重大的示例转移和基因治疗技术没有使用基于病毒的向量或外部脱氧核糖核酸”,解释的 Bao,也是设计著名的教授乔治亚技术学院。 “我们认为它是一项可行措施,因为我们不需要修理所有在所有细胞的变化; 我们只需要通过替换那些细胞非常地减少镰状细胞人口用健康红血球”。

有在达到中心的目标的重大的挑战,包括需要巨大增加同源再结合斡旋的基因更正的费率,改进 ZFNs 活动和特异性最大化基因更正效率和使潜在有害的目标作用减到最小,提供要素必要为基因更正到与高效率和处理量的造血的干细胞,避免不需要的基因组重新整理和优选 ZFN 被修改的造血的干细胞的 engraftment。

要增加基因更正效率在造血的干细胞的,提出的基因更正途径在维修服务路选择中将要求转移从连接往同源再结合的非同源末端。 要完成此,他们在最近四年开发在二重子线中断站点形象化维修服务复杂装配和开发干预转移路选择往同源再结合的研究员计划使用方法。

要控制 ZFN 活动,以便不需要的目标作用或基因重新整理可以减到最小或避免,研究员计划精炼和优选蛋白质的设计和生产和开发 ZFN 活动更好的临时控制的 photoactivatable 蛋白质。 另外,将由调查设计的蛋白质和施主模板的命运和动力在活细胞的和不期望的变化和基因重新整理的入射和生物效应,研究小组进一步改进这个进程。

当新颖的想象探测和方法已经被开发在核蛋白质设备 Nanomedicine 中心,研究员能观察和系统地优选每个步骤在基因更正进程中。 一旦那是实现的,研究小组将展示在镰状细胞贫血病鼠标设计的基因更正途径。 他们的目标是显示出,基因被更正的细胞可能重新组成鼠标造血的系统和撤消镰状细胞贫血病表现型,根据 Bao。

“我们要着重镰状细胞贫血病展示此途径,但是,如果我们是成功的,同一个途径可以采用对待某些人 6,000 今天估计在世界的唯一基因紊乱,例如囊性纤维化和 Tay-Sachs”,注释的 Bao。

来源: http://gtresearchnews.gatech.edu/

Last Update: 11. January 2012 19:26

Tell Us What You Think

Do you have a review, update or anything you would like to add to this news story?

Leave your feedback
Submit